Description du projet
Mon projet consiste à utiliser des organoïdes dérivés de patients dans différentes pathologies humaines pour tester la cytotoxicité et effets off-target ainsi que l'efficacité thérapeutique des candidats médicaments. Le taux de succès des candidats médicaments, depuis les études précliniques jusqu’à la réussite des essais cliniques, est d’environ 15 % et n’a pas augmenté de manière significative au cours des dernières décennies, en grande partie en raison de l’absence de modèles prédictifs précis. Les modèles animaux ont montré leurs limites en matière de prédictivité translationnelle. Les organoïdes d’origine humaine sont apparus comme une alternative prometteuse, car ces modèles reproduisent mieux le phénotype de leur tissu d’origine. Récemment, des modèles d'organoïdes ont été approuvés par la FDA pour une utilisation dans les essais précliniques de médicaments démontrant ainsi la robustesse et l'efficacité de ces mini organes. De plus, il a été démontré que ces modèles conservent le phénotype de leur hôte et reproduisent plus fidèlement la physiologie humaine par rapport aux modèles murins. Mon travail avec les organoïdes au cours des 4 dernières années de ma thèse ma conféré une expertise dans ce domaine assez complexe.
Problématique abordée par le projet
1) Absence de modèles prédictifs optimaux 2) Faible transposabilité des modèles animaux à l'être humain 3) Échec de nombreux médicaments candidats lors des essais cliniques
Solution(s) offerte(s) par le projet
- 1) Meilleure prévision de la toxicité et de l'efficacité 2) Modèle proche de l'humain et de la maladie 3) Traitement ciblé 4) Délai de tests pré-cliniques réduit
Besoin(s) du projet
- Trouver des partenaires pour démontrer le proof of concept